Nuevo medicamento para la distrofia muscular

Un estudio preclínico utilizando un medicamento oral llamado VBP15 ha demostrado una disminución en inflamación en ratones con síntomas similares a los hallados en pacientes con distrofia muscular Duchenne. La distrofia muscular Duchenne es una forma de distrofia muscular recesiva ligada a X que afecta a alrededor de 1 de cada 3.600 varones. Es causada por una mutación en el gen de la distrofina y conlleva una severa degeneración muscular. El medicamento protege y fortalece el músculo sin los molestos efectos secundarios que tienen los tratamientos actuales, como la prednisona.
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La imagen muestra reconstrucciones en 3-D de escáner de tomografía computarizada de un individuo sano (izquierda) y alguien afectado por una forma de distrofia muscular (derecha). Crédito: Isabelle Richard.

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